Nuova speranza per la cura del neuroblastoma refrattario: il ruolo delle cellule CAR-T allogeniche. Uno studio pubblicato su Nature Medicine conferma l’efficacia delle cellule CAR-T da donatore per i pazienti pediatrici
L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù ha annunciato un importante passo avanti nella lotta contro il neuroblastoma refrattario o recidivante. Uno studio pubblicato su Nature Medicine dimostra l’efficacia e la sicurezza dell’uso di cellule CAR-T allogeniche – ovvero derivate da donatori – nel trattamento di bambini che non hanno risposto alle terapie convenzionali. Su cinque pazienti trattati, tre hanno ottenuto una remissione completa della malattia e uno ha mostrato significativi miglioramenti.
Il neuroblastoma: una sfida per l’oncologia pediatrica
Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente nell’età pediatrica, rappresentando tra il 7% e il 10% delle neoplasie infantili. Ogni anno, in Italia, vengono diagnostici circa 120-130 nuovi casi, con una prognosi spesso sfavorevole. Questo tumore ha origine dai neuroblasti, cellule del sistema nervoso simpatico, e può colpire diverse aree del corpo, tra cui le ghiandole surrenali. Le forme metastatiche o ad alto rischio hanno una sopravvivenza a lungo termine inferiore al 50%, mentre nei casi di recidiva o resistenza ai trattamenti convenzionali il tasso di sopravvivenza a due anni scende al 10-15%.
Dalle cellule CAR-T autologhe a quelle allogeniche
Le terapie con cellule CAR-T rappresentano una svolta nella cura del neuroblastoma. Le CAR-T autologhe vengono prodotte a partire dai linfociti T del paziente stesso, geneticamente modificati per attaccare le cellule tumorali. Tuttavia, questa strategia può essere limitata in caso di linfopenia o di cellule già compromesse dai trattamenti precedenti.
Le cellule CAR-T allogeniche, invece, derivano da donatori sani, il che consente di ottenere cellule immunocompetenti non influenzate da trattamenti precedenti. Secondo il professor Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù, “Le cellule CAR-T allogeniche possono esprimere un’attività antitumorale superiore rispetto alle autologhe, aumentando le possibilità terapeutiche per i pazienti più fragili”.
Risultati promettenti e nuove prospettive di cura
Lo studio ha coinvolto cinque bambini affetti da neuroblastoma refrattario o recidivante. Dei pazienti trattati, quattro hanno risposto positivamente alla terapia:
- 3 hanno raggiunto la remissione completa della malattia.
- 1 ha mostrato una risposta parziale con miglioramenti significativi.
La terapia genica con cellule CAR-T allogeniche, progettata interamente dal team medico del Bambino Gesù, potrebbe quindi rappresentare una svolta per i pazienti che non hanno alternative terapeutiche efficaci. Il professor Locatelli sottolinea che “questi risultati dimostrano che le CAR-T allogeniche possono essere un’opzione valida per quei pazienti che non rispondono alle terapie tradizionali o alle CAR-T autologhe”.
Un riconoscimento europeo per la ricerca italiana
La terapia CAR-T sviluppata dal Bambino Gesù è stata inserita nello schema PRIME (PRIority MEdicines) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), che promuove lo sviluppo di farmaci innovativi per rispondere a bisogni clinici non ancora soddisfatti. È la prima volta che una terapia CAR-T contro tumori solidi riceve questo prestigioso riconoscimento in ambito accademico.
“Investire nella ricerca clinica è essenziale per offrire nuove speranze ai bambini affetti da tumori difficili da curare”, afferma Tiziano Onesti, Presidente dell’Ospedale Bambino Gesù. Con questo nuovo traguardo, l’ospedale conferma il suo impegno nell’innovazione terapeutica per migliorare la qualità della vita dei piccoli pazienti.
