Al Policlinico Gemelli di Roma è stata trattata la prima paziente adulta con sclerosi sistemica refrattaria ai trattamenti convenzionali utilizzando cellule CAR-T geneticamente modificate. Queste cellule sono state prodotte dall’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
L’intervento si inserisce nel contesto del trial CATARSIS, promosso dalla Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS in collaborazione con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.
Lo Studio CATARSIS
Lo studio CATARSIS (Anti-CD19 CAR T-Cell TherApy in Refractory Systemic Autoimmune DISeases) è un trial di fase I/II, in aperto e non randomizzato, che prevede l’arruolamento di otto pazienti adulti con malattie autoimmuni sistemiche refrattarie ai trattamenti abituali, come LES, sclerosi sistemica, dermatomiosite/polimiosite e vasculiti ANCA-associate. La durata complessiva dello studio è di due anni. Il principale obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza delle CAR-T anti-CD19 nel ridurre l’attività della malattia.
Le dichiarazioni dei protagonisti
«CATARSIS è il primo studio accademico in Italia che utilizza CAR-T per trattare malattie autoimmuni mediate da linfociti B», ha dichiarato la professoressa Maria Antonietta D’Agostino, Principal Investigator dello studio, Ordinario di Reumatologia presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore della UOC di Reumatologia della Fondazione Policlinico Gemelli. «Questo approccio rappresenta un traguardo fondamentale, offrendo nuove speranze a pazienti con patologie severe che possono finalmente ambire a una remissione grazie al ‘reset’ del sistema immunitario».
Il professor Franco Locatelli, coordinatore presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, ha sottolineato l’importanza della collaborazione tra centri di eccellenza: «Questo trattamento dimostra come la sinergia tra istituzioni accademiche possa offrire terapie innovative a pazienti con patologie complesse. Dopo i risultati ottenuti nei pazienti pediatrici, l’esperienza al Gemelli segna un ulteriore passo avanti».
Il meccanismo delle CAR-T Anti-CD19
Le CAR-T utilizzate nello studio sono cellule T geneticamente modificate per riconoscere e attaccare il CD19, una molecola presente sulla superficie dei linfociti B. Questo approccio è particolarmente efficace nel penetrare gli organi e i tessuti dove si trovano le cellule B responsabili delle malattie autoimmuni, offrendo una nuova possibilità terapeutica per pazienti refrattari ai trattamenti convenzionali.
Una collaborazione di eccellenza
Lo studio CATARSIS è un esempio di progetto cooperativo che ha coinvolto vari dipartimenti e professionalità, dall’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Bambino Gesù, diretta dalla dottoressa Monica Gunetti, alla UOC di Emotrasfusione del Gemelli, guidata dalla professoressa Luciana Teofili. La manifattura delle CAR-T è stata effettuata utilizzando il dispositivo CliniMACS Prodigy®, un avanzato sistema di produzione cellulare.
Nel mondo, solo una cinquantina di pazienti con malattie reumatologiche sono stati trattati con CAR-T, principalmente in Germania sotto la guida del professor Georg Schett dell’Università di Erlangen. Il trial CATARSIS si affianca a questa esperienza internazionale, ponendosi come uno studio ‘gemello’ del progetto CASTLE, attualmente in corso in Germania.
La collaborazione tra Fondazione Policlinico Gemelli e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù apre nuove prospettive per il trattamento delle malattie autoimmuni, dimostrando come l’innovazione e la ricerca possano fare la differenza nella vita dei pazienti.
