Giornata Mondiale della Sclerosi Multipla: 10 anni del centro specializzato del Bambino Gesù
In occasione della Giornata Mondiale della Sclerosi Multipla, il Centro Sclerosi Multipla dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù celebra dieci anni di attività. Fondato nel 2014, il Centro è specializzato nella diagnosi, trattamento e follow-up di bambini e adolescenti affetti da questa malattia neurodegenerativa. Con circa 50 pazienti seguiti attivamente, il Centro offre l’accesso a cure avanzate e trial clinici internazionali.
La Sclerosi Multipla nei Bambini
La sclerosi multipla (SM) è una malattia infiammatoria del sistema nervoso centrale che provoca la perdita di mielina, la guaina protettiva delle fibre nervose. Questa perdita porta alla formazione di lesioni che possono evolvere da infiammatorie a croniche, manifestandosi con sintomi come difficoltà a camminare, problemi di equilibrio e deficit visivi. Sebbene colpisca principalmente giovani adulti tra i 20 e i 40 anni, il 10% dei casi si manifesta tra i 10 e i 18 anni, e raramente prima dei 10 anni.
Il Centro del Bambino Gesù
La sclerosi multipla in età pediatrica presenta caratteristiche cliniche, diagnostiche e terapeutiche uniche rispetto alla forma adulta. Il Centro del Bambino Gesù offre cure personalizzate, tenendo conto dello sviluppo del sistema nervoso centrale e del sistema immunitario dei bambini. Questo approccio specifico aiuta anche a ridurre l’impatto psicologico della malattia sui giovani pazienti.
Oltre alla diagnosi e cura, il Centro effettua valutazioni psicologiche e segue pazienti con malattie simili alla sclerosi multipla, come la neuromielite ottica, coinvolgendo circa 10 pazienti con questa patologia autoimmune.
Partecipazione ai Trial Clinici
Il Centro del Bambino Gesù è all’avanguardia nella partecipazione a trial clinici, offrendo ai suoi giovani pazienti l’accesso a nuove cure avanzate non ancora approvate per l’età pediatrica. Uno degli esempi più rilevanti è il trattamento con ocrelizumab, un anticorpo monoclonale approvato di recente per la terapia della SM negli adulti, che ora viene sperimentato anche nei bambini.
Prospettive di Ricerca
Secondo Massimiliano Valeriani, responsabile di Neurologia dello Sviluppo del Bambino Gesù: «Le aspettative dei pazienti con SM sono migliorate radicalmente negli ultimi anni grazie alle terapie modificanti il decorso della malattia. La ricerca farmacologica propone nuovi trattamenti con efficacia superiore a quelli attuali, fondamentali per garantire una vita qualitativamente elevata ai bambini e adolescenti». Negli ultimi cinque anni, il Bambino Gesù ha prodotto diverse pubblicazioni scientifiche in questo campo di ricerca. E’ impegnato, in particolare: «nello studio dei fattori prognosticamente sfavorevoli per identificare il miglior trattamento per i piccoli pazienti».
In Italia, i trattamenti per la SM includono farmaci di prima e seconda linea. Valeriani spiega che, in casi di esordio aggressivo della malattia, potrebbe essere più efficace iniziare direttamente con i farmaci di seconda linea, come il natalizumab e il fingolimod, per prevenire disabilità e migliorare la qualità della vita dei giovani pazienti.
Tra gli obiettivi futuri del Centro, avendo a disposizione un follow-up più lungo sui pazienti trattati con i farmaci di seconda linea, «c’è la possibilità di identificare ulteriori fattori sfavorevoli e quindi determinare fin dall’esordio della malattia quale farmaco è più appropriato per ogni paziente specifico. Come in altri ambiti della medicina, la ricerca si orienta sempre più verso una “terapia di precisione“, adattata alle caratteristiche specifiche del paziente».
Annachiara Albanese
