Cellule Car T – Al Bambino Gesù 2 ragazze italiane e 1 bambino ucraino in completa remissione: «Benefici rilevanti e sostenuti nel tempo». Il presidente Onesti: «Dalla terapia genica risposte concrete a pazienti senza speranza. Una sfida per i nostri sistemi»
di Katrin Bove
Nell’ambito della terapia genica, presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, due ragazze e un bambino ucraino di 12 anni, fuggito dalla guerra, sono stati i primi pazienti pediatrici a beneficiare della terapia CAR-T per gravi patologie autoimmuni. Questo approccio innovativo ha dimostrato di portare in remissione le malattie autoimmuni, aprendo nuove prospettive per la cura di queste condizioni complesse.
Le malattie autoimmuni sono caratterizzate da un’anomala risposta del sistema immunitario, che attacca erroneamente i tessuti sani del corpo. Questo malfunzionamento può causare processi infiammatori e la produzione di anticorpi che danneggiano vari organi, come reni, polmoni, articolazioni e muscoli. I tre pazienti trattati con la terapia CAR-T presso l’Ospedale Bambino Gesù erano affetti da forme gravi di lupus eritematoso sistemico e dermatomiosite. Malattie croniche con impatti significativi sulla qualità di vita.
La Terapia con Cellule CAR-T
La terapia CAR-T è stata applicata con successo in pazienti adulti con lupus eritematoso. Ma questa è la prima volta che viene testata in ambito pediatrico per patologie autoimmuni. La tecnica prevede la manipolazione dei linfociti T del paziente in laboratorio, rendendoli capaci di riconoscere e attaccare specifiche cellule bersaglio. Questo viene ottenuto introducendo una sequenza di DNA che codifica per un recettore chimerico (CAR) in grado di identificare antigene CD19. Presente sia sulle cellule tumorali che sui linfociti B coinvolti nelle malattie autoimmuni.
I risultati ottenuti nei tre pazienti trattati con la terapia CAR-T sono stati straordinari. Tutti e tre hanno sperimentato notevoli miglioramenti e sono in remissione di malattia a distanza di diversi mesi dal trattamento. La prima paziente, una ragazza messinese di 17 anni, è a quasi 9 mesi dall’infusione di cellule CAR-T, mentre il bambino ucraino di 12 anni e la ragazza romana di 18 anni sono a 7 e 2 mesi rispettivamente. Questi risultati promettenti aprono la strada a ulteriori studi clinici per valutare l’efficacia della terapia CAR-T in un numero più ampio di pazienti pediatrici con malattie autoimmuni.
Il Futuro della Terapia Genica
La presentazione dei risultati presso il Centro Nazionale 3 per lo sviluppo della terapia genica e al Congresso europeo di Reumatologia pediatrica evidenzia l’importanza e l’innovazione di questa terapia genica. I ricercatori stanno considerando l’avvio di trial clinici per includere più pazienti pediatrici con diverse patologie autoimmuni, ampliando il campo di applicazione di questa promettente terapia.
